Una investigación imparable

“Tras la reciente aprobación de dos tratamientos génicos por parte de la FDA y la Agencia Europea del Medicamento, parece razonable pensar que, dentro de unos meses, en España podamos disponer de esta novedosa estrategia terapéutica”, explica el doctor Víctor Jiménez Yuste, jefe del servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario La Paz.

“Un candidato óptimo a ser tratado con terapia génica, añade Víctor Jiménez, podría ser un paciente mayor de 18 años con hemofilia grave, que precise un alto nivel de protección frente a los sangrados, y reacio a la administración periódica del factor de coagulación asociado a las pautas del tratamiento profiláctico”.

No obstante, la aparición de la terapia génica acarrea una serie de desafíos y algunas incertidumbres como la durabilidad del tratamiento genético, el control de los efectos adversos que puede causar en el hígado o el altísimo coste de la misma.

Las novedades sobre hemofilia se están analizando en Madrid en el Congreso Mundial 2024 de la Federación Mundial de Hematología que se extenderá hasta el próximo miércoles 24 de abril en Madrid.