El pequeño Makar, tratado con éxito de un tumor cerebral con fármacos adultos

En la cabeza del pequeño Makar, de 5 años y nacido en Rusia, ya no hay rastro de un tumor cerebral agresivo detectado cuando tenía un año de vida, después de un largo tratamiento pionero con medicación para adulto en el Sant Joan de Déu (SJD) Pediatric Cancer Center.

Con solo un año de vida, a Makar le diagnosticaron en 2019 un grave tumor cerebral, un glioma hemisférico infantil de alto grado, del que fue intervenido y tratado en su ciudad natal, San Petersburgo (Rusia).

El tratamiento de quimioterapia no funcionó y, cuando los oncólogos rusos no le ofrecían ninguna opción que le salvara la vida, la familia del niño se puso en contacto con el departamento de atención al paciente internacional del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, en Esplugues de Llobregat (Barcelona).

La madre de Makar, Julia, ha explicado que supo por otra mujer que estaba en el mismo hospital de San Petesburgo que había un centro en España que trabajaba con diagnósticos complejos: "Escuché que la oncología está bien tratada en Sant Joan de Déu y solicité rápidamente venir aquí", ha relatado.

El SJD Pediatric Cancer Center Barcelona cuenta con un programa de oncología de precisión, del que se han beneficiado más de 400 pacientes desde 2019, que permite determinar de forma precisa el tipo de cáncer que tiene cada paciente e identificar alteraciones moleculares del tumor que permitan ofrecer terapias personalizadas.

Especialistas del hospital barcelonés analizaron una muestra del tumor de Makar y detectaron una alteración que involucra el gen ALK, que es frecuente en el cáncer de pulmón de adultos.

"Necesitábamos un fármaco para tratar de forma dirigida esta modificación de ALK y que, sobre todo, llegase bien al cerebro, una parte del organismo a donde la acción de los fármacos cuesta más que llegue", ha indicado el director asistencial del Pediatric Cancer Center Barcelona, Andrés Morales.

La dificultad es superar la barrera hematoencefálica, que tiene la bondad de proteger al cerebro de la entrada de patógenos y sustancias nocivas, pero que tampoco deja entrar -ahí está el problema- una gran parte de los fármacos contra el cáncer.

Los oncólogos escogieron un medicamento, dirigido a esta modificación de ALK y capaz de llegar al cerebro, que se utiliza para cáncer de pulmón de adultos pero que nunca antes se había administrado a un niño en la situación de Makar, por lo que hubo que consultarlo con la farmacéutica.

Semanas después de recibir el tratamiento, una resonancia magnética dio la buena noticia: el tamaño del tumor del niño se había reducido de manera notable, hasta casi desaparecer.

Sin embargo, tres meses después el glioma había generado resistencia al tratamiento y había crecido de nuevo, por lo que neurocirujanos del Hospital Sant Joan de Déu volvieron a operar a Makar, le extrajeron todo el tumor y lo enviaron a analizar.

El estudio detectó una segunda alteración en el mismo gen ALK y entonces los oncólogos administraron al niño otro fármaco indicado también para el cáncer de pulmón en adultos.

La historia se repitió: el segundo tratamiento consiguió reducir el tumor pero luego volvió a crecer.

El pequeño fue intervenido otra vez y, seguidamente, recibió radioterapia con protones, con resultados esta vez sí satisfactorios: Un año después, el tumor ha desaparecido y no hay evidencia de la enfermedad.

En la actualidad, el niño tiene cinco años, sigue controles en el hospital de forma periódica y su estado de salud ha mejorado ostensiblemente, si bien, después de casi toda su vida entre consultas y hospitales, presenta algún grado de retraso psicomotor.