Para el desarrollo de la terapia génica ha sido fundamental el avance en el conocimiento de las causas genéticas de las enfermedades, la mejora de los sistemas de administración de genes y el desarrollo de nuevas terapias basadas en ácidos nucleicos y tecnologías de ingeniería genómica.
“El tratamiento de las enfermedades raras mediante terapia génica ya es una realidad”
Además, la investigación biomédica y tecnológica desarrollada en los últimos años ha abierto la puerta a nuevas estrategias de terapia génica. El director del Grado de Genética en la facultad de Medicina de la universidad CEU San Pablo y catedrático de Genética, Nuno Henriques Gil apunta que la terapia génica “en un principio consistía únicamente en corregir genes defectuosos para tratar enfermedades. Sin embargo, poco a poco ha ido evolucionando hacia otros enfoques, como el silenciamiento de genes y la modificación precisa del genoma celular. El desarrollo de la tecnología CRISPR-Cas9 – por la que podemos cortar y pegar, editar genes a conveniencia--- es uno de los avances científicos más emocionantes y prometedores de la última década”.
“Nadie se va a transformar en un virus, la genética no hace eso”
Algunas terapias basadas en esta técnica están ahora en distintas fases de ensayos clínicos para el tratamiento de varias patologías como trastornos sanguíneos, algunos tipos de cáncer o el VIH, entre otras afecciones.
